:: Informazioni sui farmaci orfani

Che cos’è un farmaco orfano ?

I farmaci detti ‘orfani’ sono destinati alla cura delle malattie rare. Le aziende farmaceutiche sono solitamente restie a sviluppare questi farmaci secondo le normali condizioni di mercato, poiché i capitali investiti per la ricerca e lo sviluppo dei prodotti non vengono recuperati attraverso le vendite a causa della scarsa domanda. I pazienti affetti da malattie rare non possono rimanere esclusi dai progressi della scienza e della terapia, in quanto hanno gli stessi diritti sanitari di tutti gli altri malati. Al fine di stimolare la ricerca e lo sviluppo nel settore dei farmaci orfani, le istituzioni pubbliche hanno adottato degli incentivi per la sanità e le industrie biotecnologiche.

Tutto ciò ha avuto inizio negli Stati Uniti, nel 1983, con l’adozione dell'Orphan Drug Act, poi in Giappone e in Australia nel 1993 e 1997; l'Europa ha seguito il loro esempio nel 1999 istituendo una politica per i farmaci orfani unificata per tutti gli Stati membri. 

Il Regolamento Europeo per i Farmaci Orfani

Il 16 dicembre 1999, il Parlamento Europeo e il Consiglio Europeo hanno adottato il Regolamento (CE) N° 141/2000 per i farmaci orfani.

La Commissione ha inoltre adottato il Regolamento (CE) N° 847/2000 del 27 aprile 2000 che stabilisce le disposizioni per l’applicazione dei criteri di designazione orfana, definendo i concetti di “prodotto medicinale simile” e di “superiorità clinica”.

Secondo il Regolamento Europeo n° 141/2000, solo i farmaci destinati ad uso umano possono essere designati come “farmaci orfani”. Sono esclusi da questo Regolamento i farmaci veterinari, i dispositivi medicali, gli additivi alimentari e i prodotti dietetici.

I farmaci orfani sono inseriti nel Registro Comunitario dei Farmaci Orfani .

Disponibilità dei farmaci orfani in Europa

L'assegnazione dell'autorizzazione all'immissione in commercio (lista dei farmaci orfani commercializzati in Europa) non implica l'immediata disponibilità del farmaco in tutti i paesi dell'Unione Europea. I proprietari dell'autorizzazione all’immissione in commercio devono decidere in anticipo la modalità di commercializzazione del farmaco in ciascun paese e il farmaco quindi dovrà seguire un iter specifico, al fine di stabilire le modalità di rimborso e di solito anche il suo costo. Nonostante gli sforzi congiunti, l’eterogeneità di approccio nei diversi paesi rende ancora problematico l'accesso ai farmaci orfani da parte dei pazienti.

Politiche a favore dei farmaci orfani in Europa

Una descrizione delle politiche europee nel campo delle malattie rare e dei farmaci orfani è disponibile sul sito della Commissione Europea. Una descrizione delle iniziative nazionali in Europa e degli incentivi concessi dalla Commissione Europea e dai paesi limitrofi è disponibile sul sito dell’European Committee of Experts on Rare Diseases.

Elenco dei farmaci orfani

Aggiornato al 08/02/2011