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:: Informazioni sui farmaci orfani

 

Che cos’è un farmaco orfano ?

I farmaci detti "orfani" sono destinati alla cura delle malattie rare. Le aziende farmaceutiche sono solitamente restie a sviluppare questi farmaci secondo le normali condizioni di mercato, poiché i capitali investiti per la ricerca e lo sviluppo dei prodotti non vengono recuperati attraverso le vendite a causa della scarsa domanda.

I pazienti affetti da malattie rare non possono rimanere esclusi dai progressi della scienza e delle cure, in quanto hanno gli stessi diritti sanitari di tutti gli altri malati. Al fine di stimolare la ricerca e lo sviluppo nel settore dei farmaci orfani, le istituzioni pubbliche hanno adottato degli incentivi per la sanità e le industrie biotecnologiche.

 

Tutto ciò ha avuto inizio negli Stati Uniti, nel 1983, con l’adozione dell'Orphan Drug Act, poi in Giappone e in Australia nel 1993 e 1997; l'Europa ha seguito il loro esempio nel 1999 istituendo una politica per i farmaci orfani unificata per tutti gli Stati Membri. 

 

Il Regolamento Europeo per i Farmaci Orfani

Il 16 dicembre 1999, il Parlamento Europeo e il Consiglio Europeo hanno adottato il Regolamento (CE) N° 141/2000 per i farmaci orfani.

La Commissione ha inoltre adottato il Regolamento (CE) N° 847/2000 del 27 aprile 2000 che stabilisce le disposizioni per l’applicazione dei criteri di designazione orfana, definendo i concetti di "prodotto medicinale simile" e di "superiorità clinica".

Secondo il Regolamento Europeo n° 141/2000, solo i farmaci destinati ad uso umano possono essere designati come "farmaci orfani". Sono esclusi da questo Regolamento i farmaci veterinari, i dispositivi medicali, gli additivi alimentari e i prodotti dietetici.

I farmaci orfani sono inseriti nel Registro comunitario dei medicinali orfani.

 

Disponibilità dei farmaci orfani in Europa

L'assegnazione dell'autorizzazione all'immissione in commercio (lista dei farmaci orfani commercializzati in Europa) non implica l'immediata disponibilità del farmaco in tutti i paesi dell'Unione Europea. I proprietari dell'autorizzazione all’immissione in commercio devono decidere in anticipo la modalità di commercializzazione del farmaco in ciascun paese e il farmaco quindi dovrà seguire un iter specifico, al fine di stabilire le modalità di rimborso e solitamente anche il suo costo. Nonostante gli sforzi congiunti, l’eterogeneità di approccio nei diversi paesi rende ancora problematico l'accesso ai farmaci orfani da parte dei pazienti.

 

Politiche a favore dei farmaci orfani in Europa

Una descrizione delle politiche europee nel campo delle malattie rare e dei farmaci orfani è disponibile sul sito della Commissione Europea.

Una descrizione delle iniziative nazionali in Europa e degli incentivi concessi dalla Commissione Europea e dai paesi limitrofi è disponibile sul sito del European Commissione Expert Group on Rare Diseases

  

Elenco dei farmaci orfani

In Orphanet è presente un elenco dei farmaci orfani disponibili in Europa, aggiornato mensilmente.

Orphanet permette inoltre di accedere alle informazioni sui farmaci orfani in fase di sviluppo (designazione orfana e sperimentazioni cliniche) o già sul mercato, attraverso una ricerca per categoria della malattia, per tipo di prodotto, per nome della sostanza, per nome dello sponsor e per paese.

 

Ultimo aggiornamento: 29/03/2016





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Legal NoticeContatti — Ultimo aggiornamento: 17-10-20